Terapevtska cepiva mRNA

Raziskava v reviji Science je pokazala, da je tehnologija cepiv mRNK uporabna tudi v terapevtske namene zdravljenja avtoimunskih bolezni, denimo multiple skleroze.

Izraz avtoimunske bolezni zajema širok spekter obolenj, za katere je značilno, da jih povzroča telesu lasten imunski sistem. Pravi vzrok, zakaj imunski sistem reagira neustrezno ter napade celice in tkiva lastnega telesa, namreč ni dobro pojasnjen. Tako v primeru multiple skleroze, nevrološkega obolenja centralnega živčevja, tako imenovane avtoreaktivne celice T napadejo mielin – živčno ovojnico, s pomočjo katere se električni signali hitreje prenašajo po živčnih celicah. 

Problem zdravljenja avtoimunskih bolezni je v tem, da ne poznamo učinkovitega tarčnega zdravljenja, ki bi ciljal samo problematične avtoreaktivne celice, preostali imunski sistem pa pustil neokrnjen. 

Raziskovalna skupina z Univerze v Mainzu je v sodelovanju s podjetjem BioNTech na mišjem modelu multiple skleroze preizkusila delovanje cepiva mRNK, ki kodira za antigen mielinskega proteina. Poleg tega so za izgraditev mRNK namesto nukleozida uridina uporabili sintetični 1-metilpseudouridin, za katerega je znano, da ne izzove vnetnega odziva. Predpostavka o učinkovanju cepiva je, da uspešna translacija mRNK v kodiran antigen omogoči bolj ugoden odziv imunskih celic, katerih naloga je prepoznavanje antigenov, zato se posledično poveča toleranca škodljivih avtoreaktivnih imunskih celic.

Rezultati cepljenja so pokazali, da je cepivo ob nastopu bolezni uspešno blokiralo vse klinične simptome. V napredni fazi obolenja je ustavilo tudi napredovanje bolezni in omogočilo obnovo motoričnih funkcij, denimo mahanje miši z repom, ki je bil prej paraliziran. Zelo pomembno je, da je cepivo pripomoglo k ustavitvi bolezni, ne da bi povzročilo imunosupresivni učinek na celoten imunski sistem.

V centralnem živčnem sistemu so raziskovalke in raziskovalci poleg zmanjšane ravni avtoreaktivnih celic T opazili tudi porast tako imenovanih regulatornih celic T, za katere je značilno, da regulirajo ostale celice T in zmanjšujejo vnetni odziv. Princip delovanja cepiv mRNK je uporaben tudi v drugih primerih zdravljenj avtoimunskih bolezni, žal pa nismo našli nobene informacije, kdaj se bodo začele klinične raziskave tudi na ljudeh.